Behandling med stamceller: diabetes type 1

Behandling av diabetes med stamceller er et lovende, fremvoksende forskningsområde, særlig ved diabetes type 1. 

I denne artikkelen ser vi på de siste fremskrittene innenfor stamcelleforskning for diabetes type 1, potensielle fremtidige muligheter for å kurere diabetes type 1 med stamcelleteknologi, samt utfordringene og risikoene ved denne potensielle behandlingen.

Hva er stamcelleterapi?

Stamcelleterapi er en lovende behandling for ulike sykdommer, deriblant diabetes. For å forstå hvordan det fungerer må vi først forstå hva stamceller er.

Hva er stamceller?

Stamceller er en unik gruppe uspesifikke celler i kroppen, som ennå ikke har utviklet seg til en bestemt celletype. 

Menneskekroppen trenger stamceller for å danne nytt vev; stamceller er kilden for celler i vev. Stamceller kan dele seg på ubestemt tid, fornye seg selv og differensiere seg til spesifikke typer spesialiserte celler hvis og når det trengs.
 
Vi har alle stamceller i kroppen vår, gjennom alle livets faser – fra vi er et embryo til voksen alder. 

Hvor kommer stamceller fra?

Stamceller finnes i de fleste vev i menneskekroppen, de kan utvinnes fra flere ulike steder i kroppen. Noen vanlige kilder for ekstraksjon av stamceller omfatter: 

• Embryo
• Navlestreng
• Beinmarg
• Tenner og vev som omgir tennene

Stamcelleforskning og terapi  

Innenfor stamcelleforskning isolerer og kontrollerer forskere stamceller i laboratoriet og bruker dem for å danne nye stamceller eller andre spesifikke (eller differensierte) typer celler eller vev.

Forskning på dette område vil kunne hjelpe oss til bedre å forstå hvordan enkelte sykdommer utvikles og på sikt tilby en mulig vei til behandling. Stamcelleterapi har stort potensial som en form for regenerativ medisin, siden stamceller vil kunne gjenoppbygge vev som skades ved enkelte sykdommer. Kanskje kan stamceller i fremtiden anvendes for å gjenopprette hjertevev etter et hjerteinfarkt eller for å behandle degenerative sykdommer. 

I løpet av de siste tiårene har det vært en økende interesse for å bruke stamcelleterapi til å behandle eller kurere diabetes type 1.    
 

Hvordan kan stamceller anvendes for å behandle diabetes?

Ved diabetes type 1, eller insulinavhengig diabetes, angriper immunsystemet feilaktig de insulinproduserende betacellene som finnes i bukspyttkjertelen. Som et resultat av dette produserer ikke bukspyttkjertelen nok insulin, noe som forårsaker høyt blodsukker og ulike helseproblemer.

For personer med diabetes type 1 er det nødvendig med daglige insulininjeksjoner for å regulere blodsukkernivået. Men å ta insulin kurerer ikke diabetes type 1, det fører heller ikke til at personer med type 1-diabetes på sikt kan bli insulinuavhengige. Med diabetes type 1 kan man heller ikke nå blodsukkernivåer innenfor normalverdiene uten å ta medisin.

I letingen etter en behandling for diabetes type 1 som kan gjenopprette blodsukkerreguleringen og hjelpe mennesker til å ikke lenger være avhengige av insulin, har transplantasjon av bukspyttkjertel eller transplantasjon av bukspyttkjertel-øy-celler vist seg å være lovende. Men disse behandlingsalternativene har sine begrensninger. Risikoen for at kroppen støter fra seg den transplanterte bukspyttkjertelen eller øy-cellene samt mangel på donorer har ansporet forskere til å lete etter alternativer som for eksempel stamcelleterapi. 

Stamceller kan anvendes for å danne insulinproduserende celler, de Langerhanske øyene i bukspyttkjertelen (som er klynger av disse cellene) eller til og med en hel bukspyttkjertel. Slike fremskritt kan bli et virkelig gjennombrudd i behandlingen av diabetes type 1. 

Nåværende forskning på stamcelleterapi for diabetes

Så langt har forskere anvendt flere stamcelletyper for å danne insulinproduserende celler eller forsøkt å etterligne den normale utviklingen av en bukspyttkjertel, og har lykkes i varierende grad. I løpet av de to siste tiårene har flere dyrestudier vist at transplanterte betalignende celler (dannet fra stamceller) kan utskille insulin, senke høyt blodsukker og opprettholde sunne blodsukkernivåer i flere måneder. 

Det er imidlertid betydelige forskjeller på dyremodeller og mennesker. Hva viser så forskningen på mennesker?

Kliniske studier med mennesker

Noen kliniske studier i løpet av det siste tiåret har vist at beinmargsstamceller og navlestrengsstamceller kan forbedre tilfeller av nylig debutert diabetes type 1. I disse studiene viste resultatene at behandlingene kunne bidra til å bevare betacellenes funksjon, senke blodsukkernivåene, redusere behovet for daglige insulininjeksjoner og redusere antall hypoglykemiske episoder. 

Selv om behandlingene viste seg å være effektive og godt tolererte i disse studiene, var studiene generelt sett små og med en kort oppfølgingsperiode, og ingen pasienter oppnådde insulinuavhengighet, noe som innebar at hver enkelt deltaker fremdeles må injisere insulin. 

Men nyere forskning viser lovende resultater. 

Ny forskning gir håp om insulinuavhengighet

I en klinisk studie som startet i 2022, brukte forskerne stamceller til å danne laboratoriedyrkede, insulinproduserende betaceller, og transplanterte dem til to personer med type 1-diabetes. 

I henhold til de foreløpige resultatene, som ble offentliggjort i juni 2022, holdt begge pasientene blodsukkernivåene sine innenfor målområdet betydelig lenger etter transplantasjonen enn før. Den ene pasienten trengte 30 % færre insulininjeksjoner enn før transplantasjonen, og den andre oppnådde full insulinuavhengighet – noe som innebar at pasienten selv kunne produsere alt insulin han/hun hadde behov for, og ikke lengre måtte injisere insulin. 

Dr. Camillo Ricordi, MD, professor i kirurgi og leder for Diabetes Research Institute ved University of Miami Miller School of Medicine, og styringsgruppens talsperson for den kliniske studien, sa: «Disse resultatene fra de to første pasientene som ble behandlet med halvparten av måldosen, er bemerkelsesverdige og oppmuntrende når vi fortsetter å undersøke behandling av pasienter med type 1-diabetes med denne stamcellebaserte terapien.»

Denne kliniske studien pågår fremdeles.
 

Utfordringer ved stamcellebehandling for diabetes

Samlet sett har studier så langt vist at stamcelleterapi for diabetes type 1 er effektiv og godt tolerert. Men forskerne må fortsatt finne ut hvordan man kan hjelpe pasienter til å bli helt uavhengige av insulininjeksjoner, og det gjenstår fortsatt utfordringer og usikkerhet knyttet til risikoene ved denne terapien.

En stor utfordring ved stamcellebehandling for diabetes type 1 er at pasientens immunforsvar kan støte fra seg de transplanterte betacellene. Dette vanskeliggjøres av det faktum at diabetes type 1 er en autoimmun sykdom. 

For å unngå dette problemet må deltakere i stamcellestudier også ta immunsupprimerende legemidler. Langvarig bruk av immunsupprimerende legemidler kan imidlertid gi toksiske bivirkninger og øke risikoen for infeksjon og tumorer.

Derfor arbeider forskere aktivt med teknikker som gjør immunsupprimerende legemidler overflødige. En slik teknikk er innkapsling – den plasserer betacellen inni en kapsel som beskytter den mot autoimmune angrep, samtidig som den tilfører insulin. 

En annen hindring er at noen av stamcellene som brukes, ikke er helt modne, og dermed vet forskerne ikke med sikkerhet hvordan disse cellene kommer til å fortsette å utvikle seg i en persons kropp etter at de har blitt transplantert. For eksempel kan genetiske forandringer føre til at stamcellene blir karsinogene, noe som øker risikoen for kreftsvulster. 

Selv om flere studier har vist at stamcelleterapi kan tolereres godt og være effektiv for behandling diabetes type 1, advarer eksperter om at disse risikoene bør vurderes nøye og at det er behov for større studier med en lengre oppfølgingsperiode.

Fremtiden: Er stamcellebehandling for diabetes en kur?

Til tross for de utfordringene som er nevnt ovenfor, har ekspertene håp om at stamcelleterapi virkelig er en av de mest lovende veiene fremover for å etter hvert kunne kurere type diabetes type 1.  

I 2013 avsluttet forfatterne av Stem Cell Therapy to Cure Type 1 Diabetes: From Hype to Hope med ordene: «anvendelsen av stamcelleterapi for å kurere T1D [diabetes type 1] virker ekstremt lovende, med et godt håp om en permanent kur.»

Etter et tiår med betydelige fremskritt uttrykker forfatterne av en ny undersøkelse seg enda dristigere. «Til tross for hindringer», skriver Chen et al, «utgjør anvendelsen av stamcellebasert terapi for diabetes type 1 den mest avanserte metoden for å kurere diabetes type 1.» 

Behandling av diabetes med stamceller: viktige fakta

Behandling av diabetes med stamceller er et spennende forskningsområde med lovende resultater så langt. 

Hvis forskere lykkes i å fremstille en stamcellebehandling, kan det hjelpe personer med diabetes type 1 til å holde blodsukkeret sitt innenfor målområdet uten hjelp av insulininjeksjoner. 

Men langsiktige risikoer må tas i betraktning, og vi trenger større studier med lengre oppfølging før vi kan ta i bruk denne behandlingen.

DIA.NO.300-01-JAN2025