Kantasoluhoito: tyypin 1 diabetes

Diabeteksen hoitaminen kantasolujen avulla on lupaava, kasvava tutkimusalue etenkin tyypin 1 diabeteksen osalta. 

Tässä artikkelissa käydään läpi tyypin 1 diabetekseen liittyvän kantasolututkimuksen uusimpia vaiheita, mahdollisuuksia parantaa tyypin 1 diabetes tulevaisuudessa kantasolutekniikalla ja tähän potentiaaliseen hoitoon liittyviä haasteita ja riskejä.

Mitä kantasoluhoito on?

Kantasoluhoito on lupaava uusi tapa hoitaa useita sairauksia, myös diabetesta. Sen ymmärtämiseksi täytyy ensin ymmärtää, mitä kantasolut ovat.

Mitä kantasolut ovat?

Kantasolut ovat ainutlaatuinen kehon erilaistumattomien solujen ryhmä. Kantasolut eivät ole vielä kehittyneet minkään tietyn tyyppisiksi soluiksi. 

Ihmiskeho tarvitsee kantasoluja uuden kudoksen luomiseen – kudossolut saadaan kantasoluista. Kantasolut voivat jakautua rajattomasti, uusiutua ja erilaistua joksikin solutyypiksi silloin, kun kyseistä solutyyppiä tarvitaan.
 
Kantasoluja on kaikkien ihmisten kehoissa koko elämän ajan alkiovaiheesta aikuisikään asti. 

Mistä kantasolut tulevat?

Kantasoluja on useimmissa kehon kudoksissa, ja niitä voidaan kerätä kehosta useista eri paikoista. Kantasoluja voidaan kerätä esimerkiksi seuraavista paikoista: 

• alkio
• napanuora
• luuydin
• hampaat ja hampaita ympäröivät kudokset.

Kantasolututkimus ja ‑hoito  

Kantasolututkimuksessa tutkijat eristävät kantasoluja ja tutkivat niitä laboratoriossa. Soluja käytetään uusien kantasolujen tai muiden, erilaistuneiden solutyyppien tai kudosten luomiseen.

Alan tutkimus voi auttaa meitä ymmärtämään tiettyjen sairauksien kehittymistä paremmin ja pidemmällä aikavälillä tarjota myös mahdollisen reitin sairauden hoitoon. Kantasoluhoidolla on regeneratiivisena lääkkeenä suuri potentiaali, koska kantasolut saattavat voida rakentaa tiettyjen sairauksien vaurioittamaa kudosta uudelleen. Kantasoluja saatetaan tulevaisuudessa voida käyttää sydänkudoksen korjaamiseen sydäninfarktin jälkeen tai rappeumasairauksien hoitoon. 

Kiinnostus kantasoluhoidon käyttöön tyypin 1 diabeteksen hoitamiseksi tai parantamiseksi on lisääntynyt viime aikoina.    
 

Miten kantasoluja voidaan käyttää diabeteksen hoidossa?

Tyypin 1 diabeteksessa, joka vaatii insuliinihoitoa, immuunijärjestelmä hyökkää virheellisesti haiman insuliinia tuottavia beetasoluja vastaan. Haima ei sen vuoksi tuota enää riittävästi insuliinia, jolloin verensokeri nousee ja seuraa terveydellisiä ongelmia.

Tyypin 1 diabetesta sairastavien henkilöiden on säänneltävä verensokeritasoja ottamalla insuliinia päivittäin pistoksena. Insuliinin käyttö ei kuitenkaan paranna tyypin 1 diabetesta, eikä tyypin 1 diabetesta sairastava henkilö voi pitkällä aikavälillä lopettaa insuliinin käyttöä. Tyypin 1 diabeetikko ei myöskään saavuta normaaleja verensokeritasoja ilman lääkitystä.

Haimansiirto tai haiman saarekesolujen siirto ovat osoittautuneet lupaavaksi mahdollisuudeksi hoitaa tyypin 1 diabetesta siten, että verensokerin säätely palautuu eikä insuliinia enää tarvitse käyttää. Tähän hoitovaihtoehtoon liittyy kuitenkin rajoituksia. Elimistö saattaa hylkiä siirrettyä haimaa tai haiman saarekesoluja, eikä luovuttajia ole saatavana riittävästi. Tutkijat ovatkin alkaneet etsiä muita hoitovaihtoehtoja, kuten kantasoluhoitoa. 

Kantasoluja voidaan käyttää insuliinia tuottavien solujen luomiseen, haiman Langerhansin solusaarekkeiden muodostamiseen tai jopa kokonaisen haiman kasvattamiseen. Nämä edistysaskelet saattavat johtaa todelliseen läpimurtoon tyypin 1 diabeteksen hoidossa. 

Diabeteksen kantasoluhoitotutkimuksen nykytilanne

Tutkijat ovat luoneet insuliinia tuottavia soluja jo useista eri kantasolutyypeistä tai pyrkineet jäljittelemään haiman normaalia kehitystä vaihtelevin tuloksin. Useissa eläinkokeissa on viimeisten kahden vuosikymmenen aikana osoitettu, että beetasoluja muistuttavat siirretyt solut (jotka on kehitetty kantasoluista) pystyvät erittämään insuliinia, alentamaan korkeaa verensokeria ja säilyttämään terveemmät verensokeritasot useiden kuukausien ajan. 

Eläinmallien ja ihmisten välillä on kuitenkin huomattavia eroja. Mitä ihmisillä tehdyssä tutkimuksessa on havaittu?

Ihmisillä tehdyt kliiniset lääketutkimukset

Joissakin viimeisen vuosikymmenen aikana tehdyissä kliinisissä lääketutkimuksissa on osoitettu, että luuytimen kantasolut ja napanuoran kantasolut voivat kohentaa uusien tyypin 1 diabeetikkojen tilannetta. Näissä tutkimuksissa todettiin, että hoidot saattavat auttaa säilyttämään beetasolujen toimintaa, alentamaan verensokeritasoja, vähentää päivittäisten insuliinipistosten määrää ja vähentää hypoglykemioita. 

Vaikka hoidot todettiin näissä tutkimuksissa tehokkaiksi ja hyvin siedetyiksi, tutkimukset olivat melko pieniä ja seuranta-aika oli lyhyt, eikä yksikään tutkittava päässyt eroon insuliinin käytöstä, mikä tarkoittaa, että kaikki tutkittavat joutuvat edelleen jatkamaan insuliinin ottamista pistoksina. 

Uudemmissa tutkimuksissa on kuitenkin saatu tältä osin lupaavia tuloksia. 

Uusi tutkimus herättää toivoa insuliiniriippumattomuudesta

Tutkijat kasvattivat vuonna 2022 alkaneessa kliinisessä tutkimuksessa insuliinia tuottavia beetasoluja laboratoriossa kantasoluista ja siirsivät niitä kahdelle tyypin 1 diabeetikolle. 

Kesäkuussa 2022 julkaistujen alustavien tulosten mukaan kummankin tutkittavan verensokeriarvot pysyivät siirron tekemisen jälkeen tavoitealueella merkitsevästi pidempään kuin aiemmin. Toinen tutkittava tarvitsi 30 % vähemmän insuliinipistoksia kuin ennen siirtoa, ja toinen pääsi kokonaan eroon insuliinin käytöstä, mikä tarkoittaa, että tutkittava pystyi tuottamaan kaiken tarvitsemansa insuliinin itse, eikä hän joutunut enää ottamaan insuliinia pistoksina. 

Dr. Camillo Ricordi, MD, joka toimii kirurgian professorina ja University of Miamin Miller School of Medicinen Diabetes Research Instituten johtajana sekä kliinisen tutkimuksen ohjauskomitean puheenjohtajana, toteaa seuraavaa: ”Näitä kahta tutkittavaa hoidettiin annoksella, joka vastasi puolta tavoiteannoksesta. Saavutetut tulokset ovat merkitseviä ja rohkaisevia, kun jatkamme tutkimustamme tyypin 1 diabeetikkojen hoitamiseksi tällä kantasolupohjaisella hoidolla.”

Kyseinen kliininen tutkimus jatkuu edelleen.
 

Diabeteksen kantasoluhoidon haasteet

Tutkimuksissa on toistaiseksi osoitettu, että kantasoluhoito on tehokas ja hyvin siedetty tyypin 1 diabeteksen hoitomuoto. Tutkijoiden on kuitenkin edelleen selvitettävä, miten ihmisiä voidaan auttaa pääsemään eroon insuliinipistoksista, ja hoitomuotoon liittyy edelleen haasteita ja epävarmuutta riskeistä.

Tyypin 1 diabeteksen kantasoluhoidossa aiheuttaa suuria haasteita se, että potilaiden immuunivaste saattaa hylkiä siirrettyjä beetasoluja. Tilannetta vaikeuttaa se, että tyypin 1 diabetes on autoimmuunisairaus. 

Ongelman välttämiseksi kantasolututkimusten tutkittavien on käytettävä myös immunosuppressantteja. Immuunivastetta heikentävien valmisteiden pitkäaikaiseen käyttöön voi kuitenkin liittyä toksisuushaittavaikutuksia ja infektio- ja tuumoririskin suurenemista.

Siksi tutkijat pyrkivät kehittämään tekniikoita, jotka tekisivät immuunivastetta heikentävistä valmisteista tarpeettomia. Yksi tällainen tekniikka on kapselointi: beetasolut pakataan kapseliin, joka suojaa niitä autoimmuunihyökkäyksiltä, mutta ei estä insuliinin tuotantoa. 

Lisäksi tietyt käytettävät kantasolut eivät ole täysin kypsiä, jolloin tutkijat eivät tiedä varmuudella, miten niiden kehitys jatkuu ihmisen kehossa siirron jälkeen. Geneettiset muutokset voivat esimerkiksi tehdä kantasoluista karsinogeenisiä, jolloin tuumoririski kasvaa. 

Vaikka kantasoluhoito on monissa tutkimuksissa todettu hyvin siedetyksi ja tehokkaaksi tyypin 1 diabeteksen hoidossa, asiantuntijat varoittavat riskeistä ja toteavat, että niitä on punnittava huolellisesti. Tarvitaan suurempia tutkimuksia, joissa seuranta-aika on pidempi.

Tulevaisuus: parantaako kantasoluhoito diabeteksen?

Asiantuntijat ovat yllä mainituista haasteista huolimatta toiveikkaita ja pitävät kantasoluhoitoa aidosti yhtenä lupaavimmista reiteistä tyypin 1 diabeteksen parantamiseksi.  

Julkaisun Stem Cell Therapy to Cure Type 1 Diabetes: From Hype to Hope kirjoittajat päättivät tekstinsä vuonna 2013 toteamalla: ”kantasoluhoidon käyttö tyypin 1 diabeteksen parantamiseksi vaikuttaa erittäin lupaavalta ja antaa toivoa pysyvän parannuskeinon löytämisestä”.

Uuden katsauksen laatijat päättävät tekstinsä vuosikymmen myöhemmin vieläkin rohkeammin. ”Esteistä huolimatta”, Chen et al toteaa, ”kantasolupohjaisen hoidon sovellukset tarjoavat edistyneimmän tavan parantaa tyypin 1 diabetes”. 

Diabeteksen kantasoluhoito: tärkeitä faktoja

Diabeteksen hoitaminen kantasolujen avulla on jännittävä tutkimusalue, jossa on saatu lupaavia tuloksia. 

Jos tutkijat pystyvät kehittämään kantasoluhoidon, tyypin 1 diabeetikkojen verensokeritasot saattavat pysyä paremmin tavoitealueella ilman insuliinipistoksia. 

Hoidon käyttöönotto edellyttää kuitenkin pitkän aikavälin riskien punnitsemista ja suurempia tutkimuksia, joiden seuranta-aika on pidempi.

DIA.FI.365-01-JAN2025