Behandling med stamceller: type 1-diabetes

Stamcellehandling af diabetes er et lovende og voksende forskningsområde, især ved type 1-diabetes.

I denne artikel gennemgår vi de seneste fremskridt inden for stamcelleforskning ved type 1-diabetes, potentielle fremtidige muligheder for at helbrede type 1-diabetes med stamcelleteknologi samt udfordringerne og risiciene ved denne potentielle behandling.

Hvad er stamcelleterapi?

Stamcelleterapi er en lovende behandling ved flere forskellige sygdomme, inklusive diabetes. For at forstå hvordan det fungerer, må vi først forstå hvad stamceller er.

Hvad er stamceller?

Stamceller er en unik gruppe af kroppens uspecifikke celler, som endnu ikke er udviklet til specifikke celletyper. 

Menneskekroppen har brug for stamceller for at kunne skabe nyt væv; stamceller er kilden til celler i vævene. Stamceller kan dele sig i det uendelig, forny sig og differentiere sig til specifikke typer af specialiserede celler hvis og når der er behov.
 
Vi har alle sammen stamceller i vores kroppe, gennem livets forskellige stadier - fra vi er embryo til voksen alder.

Hvor kommer stamceller fra?

Stamceller findes i de fleste væv i menneskekroppen, så de kan udvindes fra forskellige steder i kroppen. Nogle almindelige kilder til at udvinde stamceller omfatter: 

• Embryoner
• Navlestreng
• Knoglemarv
• Tænder og væv der omgiver tænder

Stamcelleforskning og behandling  

Inden for stamcelleforskning isolerer og kontrollerer forskere stamceller i laboratoriet og bruger cellerne til at danne nye stamceller eller andre specifikke (eller differentierede) typer af celler eller væv.

Forskning inden for dette område kan hjælpe os med bedre at forstå, hvordan visse sygdomme udvikles og på sigt vise mulige veje til behandling. Stamcelleterapi har stort potentiale som en form for regenerativ medicin, eftersom stamceller kan være i stand til at genopbygge væv, der bliver beskadiget ved visse sygdomme. Måske kan stamceller i fremtiden bruges til at genskabe hjertevæv efter et myokardieinfarkt eller hjælpe med at behandle degenerative sygdomme. 

I de seneste årtier har der været en stigende interesse for at bruge stamcelleterapi til at hjælpe med at behandle eller helbrede type 1-diabetes.
 

Hvordan kan stamceller bruges til at behandle diabetes?

Ved type 1-diabetes, eller insulinkrævende diabetes, angriber immunsystemet fejlagtigt bugspytkirtlens insulinproducerende betaceller. Det resulterer i, at bugspytkirtlen ikke producerer nok insulin, hvilket forårsager høj blodglukose og forskellige helbredskomplikationer.

Personer med type 1-diabetes har brug for daglige insulininjektioner for at regulere blodglukoseniveauet. At tage insulin helbreder dog ikke type 1-diabetes, og det gør det heller ikke muligt for personer med type 1-diabetes at blive uafhængige af insulin på længere sigt. Med type 1-diabetes kan man heller ikke opnå blodglukoseniveauer indenfor normalområdet uden at tage medicin.

I søgningen efter at behandle type 1-diabetes ved at genoprette den normale regulering af blodglukose og hjælpe mennesker til ikke at være afhængige af insulininjektioner, har transplantation af bugspytkirtel eller transplantation af bugspytkirtel-ø-celler vist sig lovende. 
På trods af dette er der begrænsninger for denne type behandling, og risikoen for at kroppen afstøder den transplanterede bugspytkirtel samt donormangel har drevet forskere til at lede efter alternativer såsom stamcelleterapi.

Stamceller kan bruges til at skabe insulinproducerende celler, de Langerhanske øer i bugspytkirtlen (som er klynger af disse celler) eller ovenikøbet en hel bugspytkirtel. Sådanne fremskridt kan blive et virkeligt gennembrud i behandlingen af type 1-diabetes. 

Den hidtidige forskning i stamcelleterapi ved diabetes

Hidtil har forskere brugt flere stamcelletyper til at skabe insulinproducerende celler eller forsøgt at efterligne den normale udviklingen af en bugspytkirtel, med varierende grad af succes. I løbet af de seneste to årtier har flere dyrestudier vist, at transplanterede beta-lignende celler (skabt fra stamceller) kan udskille insulin, sænke høj blodglukose og holde sunde blodglukoseniveauer i måneder. 

Der er dog betydelige forskelle mellem dyremodeller og mennesker. Så hvad viser forskningen med mennesker?

Kliniske forsøg med mennesker

Enkelte kliniske forsøg i det sidste årti har vist, at stamceller fra knoglemarv og stamceller fra navlestrenge kan forbedre tilfælde af nyopstået type 1-diabetes. I disse studier viste resultaterne, at behandlingerne kunne hjælpe med at bevare betacellernes funktion, sænke blodglukoseniveauer, mindske behovet for daglige insulininjektioner og mindske antal tilfælde med hypoglykæmi. 

Selv om behandlingerne viste sig at være effektive og veltolererede i disse forsøg, var studierne generelt små i størrelse, med en kort opfølgningsperiode, og ingen patienter opnåede uafhængighed af insulin forstået som, at alle deltagere fortsat skulle tage insulininjektioner. 

Nyere forskning viser dog lovende resultater i den henseende.

Ny forskning giver håb om uafhængighed af insulininjektioner

I et klinisk forsøg som startede i 2022 brugte forskere stamceller til at skabe laboratoriedyrkede, insulinproducerende betaceller og transplanterede dem til to personer med type 1-diabetes. 

Ifølge de foreløbige resultater, offentliggjort i juni 2022, holdt begge patienter deres blodglukoseniveauer inden for normalområdet betydeligt længere efter transplantationen end før. En patient havde brug for 30 % færre insulininjektioner end før transplantationen, og den anden opnåede fuldstændig insulinuafhængighed - hvilket betød at patienten selv kunne producere al den insulin han/hun havde behov for og ikke længere behøvede at injicere insulin. 

Dr. Camillo Ricordi, MD, professor i kirurgi og chef for Diabetes Research Institute ved University of Miami Miller School of Medicine og desuden det kliniske forsøgs styrekomités formand sagde: ”Disse resultater fra de to første patienter, som blev behandlet med halvdelen af måldosis, er bemærkelsesværdige og opmuntrende, når vi fortsætter med at undersøge behandlingen af patienter med type 1-diabetes med denne stamcellebaserade terapi.”

Det kliniske forsøg er fortsat i gang.
 

Udfordringerne ved stamcellebehandling til diabetes

Overordnet set har studier indtil videre vist, at stamcellebehandling til type 1-diabetes er effektiv og veltolereret. Forskere mangler dog stadig at forstå, hvordan man kan hjælpe patienter med at blive helt uafhængige af insulininjektioner, og udfordringer og bekymringer omkring risiciene ved denne terapi er der fortsat.

En stor udfordring ved stamcellebehandling for type 1-diabetes er, at patientens immunsystem kan afstøde de transplanterede betaceller. Dette besværliggøres af, at type 1-diabetes er en autoimmun sygdom.

For at undgå dette problem skal deltagere i stamcelleforsøg derfor også tage immunsuppressiv medicin. Men langvarig brug af immunsuppressiv medicin kan forårsage toksiske bivirkninger og øge risikoen for infektion og tumorer.

Derfor arbejder forskere aktivt på teknikker, der gør immunsuppressiv medicin overflødige. En sådan teknik er indkapsling - den placerer betacellen inde i en kapsel, der beskytter den mod autoimmune angreb, samtidig med at den tilfører insulin.

En yderligere hindring er, at nogle af de stamceller, der bruges, ikke er helt modne, og dermed ved forskerne ikke med sikkerhed, hvordan disse celler vil fortsætte med at udvikle sig i en persons krop, når de først er blevet transplanteret. For eksempel kan genetiske ændringer få stamceller til at blive kræftfremkaldende, hvilket øger risikoen for kræfttumorer.

Selvom flere studier har vist, at stamcelleterapi kan tolereres godt og være en effektiv behandling af type 1-diabetes, advarer eksperter om, at disse risici bør overvejes nøje, og at der er behov for større undersøgelser med en længere opfølgningsperiode.

Fremtiden: kan stamcellebehandling helbrede diabetes?

På trods af de udfordringer, der er nævnt ovenfor, er eksperter håbefulde om, at stamcelleterapi faktisk er en af ​​de mest lovende veje til i sidste ende at helbrede type 1-diabetes.

I 2013 afsluttede forfatterne til Stem Cell Therapy to Cure Type 1 Diabetes: From Hype to Hope med ordene: ” Anvendelsen af ​​stamcelleterapi til at helbrede T1D [type 1-diabetes] virker yderst lovende med godt håb om en permanent helbredelse”.

Et årti og betydelige fremskridt senere, udtrykker forfatterne til en ny gennemgang en endnu mere dristig stemning: ”på trods af forhindringer”, skriver Chen et al, ”udgør anvendelsen af stamcellebaseret terapi ved T1DM den mest avancerede metode til at helbrede type 1-diabetes”. 

At behandle diabetes med stamceller: vigtige fakta

At behandle diabetes med stamceller er et spændende forskningsområde med lovende resultater indtil videre. 

Hvis det lykkes forskere at skabe en stamcellebehandling, kan det hjælpe mennesker med type 1-diabetes med at holde deres blodglukose inden for normalområdet uden hjælp fra insulininjektioner. 

Men langsigtede risici skal overvejes, og vi har brug for større undersøgelser med længere opfølgning, før vi fuldt ud kan bruge denne behandling.

DIA.DK.343-01-JAN2025