Behandling med stamceller: diabetes typ 1

Att behandla diabetes med stamceller är ett lovande framväxande forskningsområde, särskilt vid typ 1-diabetes. 

I den här artikeln granskar vi de senaste framstegen inom stamcellsforskning för typ 1 diabetes, möjliga framtida möjligheter att bota typ 1-diabetes med stamcellsteknik såväl som utmaningarna och riskerna med denna potentiella behandling.

Vad är stamcellsterapi?

Stamcellsterapi är en lovande behandling för olika sjukdomar, inklusive diabetes. För att förstå hur det fungerar måste vi först förstå vad stamceller är.

Vad är stamceller?

Stamceller är en unik grupp av ospecifika celler i kroppen som ännu inte har utvecklats till en specifik celltyp. 

Människokroppen behöver stamceller för att skapa ny vävnad; stamceller är källan för celler i vävnader. Stamceller kan dela sig på obestämd tid, förnya sig själva och differentiera sig till specifika typer av specialiserade celler om och när det behövs.
 
Vi har alla stamceller i våra kroppar, genom livets alla skeden - från att vi är ett embryo till vuxen ålder. 

Var kommer stamceller ifrån?

Stamceller finns i de flesta vävnader i människokroppen, de kan utvinnas ur flera olika platser i kroppen. Några vanliga källor för att extrahera stamceller inkluderar: 

• Embryon
• Navelsträng
• Benmärg
• Tänder och vävnader som omger tänder

Stamcellsforskning och terapi  

Inom stamcellsforskning isolerar och kontrollerar forskare stamceller i labbet och använder dem för att skapa nya stamceller eller andra specifika (eller differentierade) typer av celler eller vävnader.

Forskning inom detta område skulle kunna hjälpa oss att bättre förstå hur vissa sjukdomar utvecklas och på sikt erbjuda en möjlig väg till behandling. Stamcellsterapi har stor potential som en form av regenerativ medicin, eftersom stamceller skulle kunna återuppbygga vävnad som skadas vid vissa sjukdomar. Kanske kan stamceller i framtiden användas för att återställa hjärtvävnad efter en hjärtinfarkt eller för att behandla degenerativa sjukdomar. 

Under de senaste decennierna har det funnits ett växande intresse för att använda stamcellsterapi för att behandla eller bota typ 1-diabetes.

Hur kan stamceller användas för att behandla diabetes?

Vid typ 1-diabetes, eller insulinberoende diabetes, angriper immunsystemet felaktigt de insulinbildande betaceller som finns i bukspottkörteln. Som ett resultat av detta tillverkar bukspottkörteln inte tillräckligt med insulin, vilket orsakar högt blodsocker och olika hälsokomplikationer.

För personer med typ 1 diabetes är det nödvändigt med dagliga insulininjektioner för att reglera blodsockernivåerna. Men att ta insulin botar inte typ 1-diabetes, det gör inte heller att personer med typ 1 diabetes på sikt kan bli insulinoberoende. Med typ 1 diabetes kan man inte heller nå blodsockernivåer inom normalvärden utan att ta medicin.

I sökandet efter en behandling för typ 1-diabetes som kan återställa blodsockerregleringen och hjälpa människor att inte längre vara beroende av insulin, har transplantation av bukspottkörtel eller transplantation av bukspottkörtel-ö-celler visat sig lovande. Men finns det begränsningar med detta behandlingsalternativ. Risken för att kroppen stöter bort den transplanterade bukspottkörteln eller ö-cellerna samt brist på donatorer har drivit forskare att leta efter alternativ såsom stamcellsterapi. 

Stamceller kan användas för att skapa insulinproducerande celler, de Langerhanska öarna i bukspottkörteln (som är kluster av dessa celler) eller till och med en hel bukspottkörtel. Sådana framsteg kan bli ett verkligt genombrott i behandlingen av typ 1-diabetes. 

Nuvarande forskning om stamcellsterapi för diabetes

Hittills har forskare använt flera stamcellstyper för att skapa insulinproducerande celler eller försökt efterlikna den normala utvecklingen av en bukspottkörtel, med varierande grad av framgång. Under de senaste två decennierna har flera djurstudier visat att transplanterade betaliknande celler (skapade från stamceller) kan utsöndra insulin, sänka högt blodsocker och bibehålla hälsosamma blodsockernivåer i månader. 

Det finns dock betydande skillnader mellan djurmodeller och människor. Så, vad visar forskningen på människor?

Kliniska prövningar med människor

Några kliniska prövningar under det senaste decenniet har visat att benmärgsstamceller och navelsträngsstamceller kan förbättra fall av nydebuterad typ 1-diabetes. I dessa studier visade resultaten att behandlingarna kunde hjälpa till att bevara betacellernas funktion, sänka blodsockernivåerna, minska behovet av dagliga insulininjektioner och minska antalet hypoglykemiska episoder. 

Även om behandlingarna visade sig vara effektiva och tolererades väl i dessa prövningar, var studierna överlag små till storleken med en kort uppföljningsperiod, och ingen patient uppnådde insulinoberoende, vilket innebär att varje deltagare fortfarande måste injicera insulin. 

Men nyare forskning visar lovande resultat i detta avseende. 

Ny forskning ger hopp om  insulinoberoende

I en klinisk prövning som startade 2022 använde forskare stamceller för att skapa labbodlade, insulinproducerande betaceller och transplanterade dem till två personer med typ 1-diabetes. 

Enligt de preliminära resultaten, som tillkännagavs i juni 2022, behöll båda patienterna sina blodsockernivåer inom målintervallet betydligt längre efter transplantationen än före. Den ena patienten behövde 30 % färre insulininjektioner än före transplantationen, och den andra uppnådde fullt insulinoberoende - vilket innebar att patienten kunde producera allt insulin han/hon behövde själv och inte längre behövde injicera insulin. 

Dr. Camillo Ricordi, MD, professor i kirurgi och chef för Diabetes Research Institute vid University of Miami Miller School of Medicine och styrkommitténs ordförande för den kliniska prövningen, sade: ”Dessa resultat från de två första patienterna som behandlades med hälften av måldosen är anmärkningsvärda och uppmuntrande när vi fortsätter att undersöka behandling av patienter med typ 1-diabetes med denna stamcellsbaserade terapi.”

Denna kliniska prövning pågår fortfarande.
 

Utmaningarna med stamcellsbehandling för diabetes

Sammantaget har studier så här långt visat att stamcellsterapi för typ 1-diabetes är effektiv och väl tolererad. Men forskare behöver fortfarande förstå hur man kan hjälpa patienter att bli helt oberoende av insulininjektioner, och utmaningarna och osäkerhet kring riskerna med denna terapi kvarstår.

En stor utmaning vid stamcellsbehandling för diabetes typ 1 är att patientens immunförsvar kan stöta bort de transplanterade betacellerna. Detta försvåras av det faktum att typ 1-diabetes är en autoimmun sjukdom. 

För att undvika detta problem måste deltagare i stamcellsstudier också ta immunsuppressiva medel. Långvarig användning av immunsuppressiva medel kan dock ge toxiska biverkningar och öka risken för infektion och tumörer.

Därför arbetar forskare aktivt med tekniker som gör immunsuppressiva medel överflödiga. En sådan teknik är inkapsling – den placerar betacellen inuti en kapsel som skyddar den mot autoimmuna attacker, samtidigt som den tillför insulin. 

Ett ytterligare hinder är att vissa av de stamceller som används inte är helt mogna, och därmed vet forskarna inte med säkerhet hur dessa celler kommer att fortsätta att utvecklas i en persons kropp när de väl har transplanterats. Till exempel kan genetiska förändringar leda till att stamcellerna blir carcinogena, vilket ökar risken för cancertumörer. 

Även om flera studier har visat att stamcellsterapi kan tolereras väl och vara effektiv för behandling av typ 1-diabetes, varnar experter för att dessa risker bör övervägas noggrant och att det behövs större studier med en längre uppföljningsperiod.

Framtiden: är stamcellsbehandling för diabetes ett botemedel?

Trots de utmaningar som nämnts ovan är experter hoppfulla om att stamcellsterapi verkligen är en av de mest lovande vägarna för att så småningom bota typ 1-diabetes.  

År 2013 avslutade författarna till Stem Cell Therapy to Cure Type 1 Diabetes: From Hype to Hope med orden: ”tillämpningen av stamcellsterapi för att bota T1D [typ 1 -diabetes] verkar extremt lovande, med gott hopp om ett permanent botemedel”.

Ett decennium av betydande framsteg senare uttrycker författarna till en ny granskning sig ännu djärvare. ”Trots hindren”, skriver Chen et al, ”utgör tillämpningen av stamcellsbaserad terapi för T1DM den mest avancerade metoden för att bota typ 1 diabetes”. 

Att behandla diabetes med stamceller: viktiga fakta

Att behandla diabetes med stamceller är ett spännande forskningsområde med lovande resultat hittills. 

Om forskare framgångsrikt kan framställa en stamcellsbehandling kan det hjälpa personer med typ 1-diabetes att hålla sitt blodsocker inom målintervallet utan hjälp av insulininjektioner. 

Men långsiktiga risker måste övervägas, och vi behöver större studier med en längre uppföljning innan vi kan tillämpa denna behandling.
 

DIA.SE.533-01-SEP2024